Napoli, grazie a una terapia genica 10 bambini recuperano la vista

Grazie alla prima terapia genica per le distrofie retiniche ereditarie, chiamata voretigene neparvovec di Novartis, dieci bambini provenienti da diverse regioni del centro e Nord Italia hanno riacquisto la vista.

La terapia è stata approvata e rimborsata in Italia e affronta una rara forma di distrofia retina, legata a mutazioni di entrambe le copie del gene RPE65. Essa ha visto il suo esordio con una sperimentazione di fase I, realizzata in una collaborazione iniziata nel 2006 con l‘Università Vanvitelli, Telethon e Children Hospital di Philadelphia.

Francesca Simonelli, professoressa  di Oftalmologia e direttrice della Clinica Oculistica della Luigi Vanvitelli, ha spiegato che “oggi possono scrivere, leggere e muoversi in autonomia. I risultati che abbiamo ottenuto di allargamento del campo visivo, aumento della capacità visiva da vicino, da lontano e in condizione di scarsa luminosità hanno un profondo valore scientifico e clinico. E testimoniano inoltre che, in una patologia degenerativa, la via del trattamento precoce è quella vincente”.

Il Presidente della regione Vincenzo De Luca ha dichiarato, in merito a questa terapia somministrata presso il Policlinico: “Essere la prima realtà in Europa sulla clinica oculistica rivolta all’età pediatrica deve riempirci di orgoglio e soddisfazione, immagino in primo luogo per il team ma per tutti quanti noi perché questo è davvero un risultato straordinario”.

Print Friendly, PDF & Email